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2024/10/01 08:25(火)
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CRISPR技術活用の革新的治療薬、承認時に優先審査権取得可能モダリス<4883>(東証グロース)は9月30日、先天性筋ジストロフィー1a型(LAMA2-CMD)治療薬候補「MDL-101」について、米国食品医薬品局(FDA)から希少小児疾患指定を受理したと発表。この指定は、18歳までに発症し、患者数が20万人未満の希少疾患に対する新薬開発を促進する制度である。承認取得時には別の開発品でFDAの優先審査を受ける権利が得られる可能性がある。同社は同時期に希少疾患指定も申請しており、別途審査が進め…
https://www.media-ir.com/news/?p=126372 この記事の続きを見る
4883 (株)モダリス
市場 東証GRT
業種: 医薬品
遺伝子治療薬の研究開発を行う企業。2016年1月設立の東京大学発ベンチャー。新しいゲノム編集技術である「CRISPR」を用いた医薬品開発、プラットフォーム技術提供など。
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