4884クリングルファーマ

オーファンの指定については「薬事・食品衛生審議会」の意見を聞いて行う。 この文章が記載されている意味について。 「薬事・食品衛生審議会」というのはPMDAが取りまとめた審査報告書の内容について妥当かどうか判断する機関でもあります。 オーファン指定を受けるということはただ優先的にいろいろなものを受けられるというだけでなく一度「この機関」の意見を受けて通っているという事実が確度を高くしているということをあまりわかってない人がいると思う。

・脊髄損傷急性期の3相結果の学会・論文発表 ・クラリス社神経栄養性角膜炎1/2相トップラインデータ ・声帯瘢痕オーファン指定 ・脊髄損傷急性期の承認申請進捗 ・声帯瘢痕組み入れ完了 ・脊髄損傷急性期の米国における共同開発契約 ・ALS解析ニューロフィラメント有無 朗報を待ち望んでいます、どれが来ても久々のあれですよ さあ4年に一度のオリンピックですよ、しばし株は忘れましょ♪

以前どなたかも言ってましたがA→Bでも承認になるのであれば、なぜ2相の時点で承認申請しなかったのか？単なる申請相場だけなら2倍がいいとこなのであまり旨みはないかな？と思っているだけで、本承認の可能性についてみなさんの意見を聞きたいです。

しかし絶対承認されるとは言ってないが、四季報の6月更新の書き方はいいのかあれ

かみ砕いた言い方をすれば治験組み入れ時期が悪かった、お年寄りに多い脊髄のみの損傷患者とそうでない若い方の事故が原因の患者の割合が影響したって事、 脊髄のみの損傷患者だったら主要評価項目達成どころか素晴らしい結果だったと私は思っています

オーファンと臨床試験を混ぜて議論はミスリードでここの買い煽りが良く使う手法。 これから買う人は騙されないように注意すること。

「統計学的有意差」というものの尺度を厳密にしてそれだけを基準にするならそもそも2相の時点でオーファン指定は取れてませんよ。 PMDAに何を求められているか？ それを理解すればA→Bのみでも本承認というのはありえますよ。 各審査を行う人の捉え方にもよりますが、審査の基準というものの擦り合わせをするガイドラインがある限り誰が審査してもある程度の確率はあるでしょう。 まあ絶対確実とは言いませんがね。

ここの買い煽りは臨床的意義があるからあり得ると言っている。 臨床的意義がありかつ有意差あるなら、調査なんて不要だから条件付き承認はありえない。 もう一つのストーリーは P3でAからCに有意差がなかった。なぜならコロナの影響で、P2に比べ外傷がひどい人しか集まらなかったから。 このストーリーは多分P3やり直しか追試になる。その結果をもって、有効性が見られれば承認となる条件付き承認かな。

研究の話をしてるのか承認の話をしてるのかわからない人に言われても、、、笑 やっぱここの買い煽りって日本語読めないんだよな笑

結局は 会社側の質疑応答にある 「今回の第Ⅲ相試験により最も重度な脊髄損傷患者に対してHGFの有効性と安全性を示すことができたので、承認申請に足る結果であったと考えております。」 この文言が信用できるなら「買い」であり、信用できないのなら一時的に売りなんだよ。 (長期目線ならずっと買い) データとしてPMDAの治験に対しての感覚というのはこの数年で大きく変化が見られる。 海外のオーファンの審査に対する姿勢に変化を求められたからだと思うけど「中の人の意識が大きく変わっている」。 まあ、売